Μια πειραματική γονιδιακή θεραπεία μείωσε κατά 90% τις επιληπτικές κρίσεις σε άτομα με φαρμακοανθεκτική επιληψία. Η πρωτοποριακή κλινική δοκιμή, τα αποτελέσματα της οποίας δημοσιεύθηκαν στην επιστημονική επιθεώρηση «The New England Journal of Medicine», σηματοδοτεί ένα σημαντικό βήμα στη θεραπεία νευρολογικών διαταραχών που δεν ανταποκρίνονται στις συνήθεις φαρμακευτικές αγωγές.
Η θεραπεία, η οποία δοκιμάστηκε μόνο σε τρεις ενήλικες ασθενείς, βασίζεται στη χρήση ενός γενετικά τροποποιημένου ιού, ο οποίος στοχεύει και περιορίζει τη δραστηριότητα της συγκεκριμένης περιοχής του εγκεφαλικού ιστού που ευθύνεται για την πρόκληση των επιληπτικών κρίσεων.
Και οι τρεις συμμετέχοντες έπασχαν από επιληψία για διάστημα 10 έως 25 ετών, εξαιτίας της σκλήρυνσης του ιπποκάμπου. Παρά τη δοκιμή πολλαπλών αντιεπιληπτικών φαρμάκων, εξακολουθούσαν να παθαίνουν τακτικές κρίσεις. Για τη χορήγηση της θεραπείας, οι χειρουργοί εισήγαγαν τον γενετικά τροποποιημένο ιό απευθείας στον εγκεφαλικό ιστό που είχε υποστεί ουλοποίηση. Ο ιός είχε σχεδιαστεί ώστε να εισάγει ένα συγκεκριμένο γονίδιο αποκλειστικά στους διεγερτικούς νευρώνες, δηλαδή στα εγκεφαλικά κύτταρα που συμβάλλουν στην πρόκληση της επιληπτικής δραστηριότητας.
Μόλις εισαχθεί στα κύτταρα, το γονίδιο επιτρέπει στους νευρώνες της περιοχής να ανταποκρίνονται στην κλοζαπίνη, ένα ήδη διαθέσιμο φάρμακο. Η ουσία συμβάλλει στη μείωση της ηλεκτρικής δραστηριότητας των υπερδραστήριων κυττάρων που προκαλούν τις κρίσεις. Δύο μήνες αργότερα, ο αριθμός των μηνιαίων κρίσεων μειώθηκε από 4,5 σε 0,5 για δύο από τους συμμετέχοντες, ενώ στον τρίτο ασθενή οι κρίσεις σταμάτησαν εντελώς, από τέσσερις που εμφάνιζε κάθε μήνα πριν από τη θεραπεία. Όταν ένας από τους συμμετέχοντες διέκοψε κατά λάθος τη φαρμακευτική αγωγή, έπαθε δύο επιληπτικές κρίσεις. Αυτές σταμάτησαν μόλις άρχισε και πάλι να λαμβάνει το φάρμακο.
Καθώς οι συμβατικές γονιδιακές θεραπείες δεν μπορούν εύκολα να περιοριστούν ή να αναστραφούν μετά τη χορήγησή τους, η συγκεκριμένη διπλή προσέγγιση, γνωστή ως χημειογενετική (chemogenetics), επιτρέπει στους γιατρούς να ρυθμίζουν την ένταση της θεραπείας μεταβάλλοντας τη δόση του φαρμάκου.
Οι διαθέσιμες σήμερα επιλογές για τις σοβαρές μορφές φαρμακοανθεκτικής επιληψίας είναι επεμβατικές. Συνήθως περιλαμβάνουν την αφαίρεση της κατεστραμμένης περιοχής του εγκεφάλου ή την καταστροφή του ιστού με τη χρήση λέιζερ, εξηγεί η Ολίβια Κιμ-ΜακΜάνους, νευρολόγος στο Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνιας στο Σαν Ντιέγκο.
Η νευρολόγος επισημαίνει ότι, παρότι η νέα τεχνική εξακολουθεί να απαιτεί χειρουργική επέμβαση, διατηρεί τον εγκεφαλικό ιστό του ασθενούς, συνδυάζοντας τη χειρουργική ακρίβεια με τη γονιδιακή θεραπεία σε μία παρέμβαση.
Θετικά υποδέχθηκαν τα αποτελέσματα και ανεξάρτητοι ερευνητές
«Είναι ενθαρρυντικό το γεγονός ότι παρατηρείται ένα τόσο εντυπωσιακό αποτέλεσμα και ότι οι παρενέργειες είναι ελάχιστες», δήλωσε ο Μάθιου Γουόκερ, νευρολόγος στο University College London, ο οποίος δεν συμμετείχε στην έρευνα.
Ωστόσο, υπογράμμισε ότι ο αριθμός των συμμετεχόντων παραμένει εξαιρετικά μικρός, ενώ εξέφρασε επιφυλάξεις σχετικά με τη μακροχρόνια χρήση της κλοζαπίνης. Σε υψηλές δόσεις, το αντιψυχωσικό φάρμακο έχει συνδεθεί με ανεπιθύμητες επιπτώσεις στο καρδιαγγειακό σύστημα, καθώς και με άλλες σοβαρές επιπλοκές.
«Ελπίζουμε ότι στο μέλλον θα υπάρχουν καλύτερα φάρμακα για αυτή τη θεραπεία», πρόσθεσε ο καθηγητής.
Οι ερευνητές σχεδιάζουν τώρα να παρακολουθήσουν τους τρεις ασθενείς σε βάθος χρόνου, ενώ παράλληλα προετοιμάζουν μεγαλύτερες κλινικές δοκιμές, προκειμένου να διαπιστώσουν εάν η τεχνική μπορεί να εφαρμοστεί με ασφάλεια σε περισσότερους ανθρώπους που πάσχουν από επιληψία η οποία δεν ανταποκρίνεται στις διαθέσιμες θεραπείες.
Πηγή: Independent
www.ertnews.gr
Ακολουθήστε το myvolos.net στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις.
